Nuova terapia contro il cancro guarisce completamente una tredicenne

La terapia di base editing, scoperta meno di 10 anni fa, è stata utilizzata con successo su una ragazza in Inghilterra. Attualmente nel suo corpo non c'è più traccia del cancro.

Scritto e verificato il dottore Leonardo Biolatto.

Ultimo aggiornamento: 03 marzo, 2023

Parlare di una terapia contro il cancro efficace sembra quasi di parlare di un miracolo. Ma è invece la scienza a essere così avanzata da riuscire a sviluppare metodi alternativi alle terapie convenzionali.

Alyssa ne è la dimostrazione. La tredicenne inglese è stata trattata con un metodo utilizzato per la prima volta su pazienti affetti da cancro. A tutt’oggi, come riferisce il Great Ormond Street Hospital for Children, è libera dalla leucemia linfoblastica acuta, potenzialmente letale.

Sua madre non riesce a credere di essere passata dalla disperazione all’immaginarla con una vita normale. E tutto questo si basa sulla terapia degli editor di base, introdotta solo da pochi anni.

Qual era la malattia di Alyssa?

La leucemia linfatica acuta o leucemia linfoblastica acuta è una neoplasia maligna dei globuli bianchi. Si sviluppa molto rapidamente e può essere fatale in pochi mesi.

Tende a iniziare nel midollo osseo, dove i linfociti (un tipo di globuli bianchi) si riproducono in modo incontrollabile. Da lì passano nel sangue e raggiungono altri organi, prolungando la loro eccessiva riproduzione. Pertanto se ne possono trovare tracce nel fegato, nei linfonodi, nella milza e persino nel sistema nervoso centrale.

Le statistiche indicano che questa leucemia è più comune nei bambini sotto i 5 anni di età. Un altro picco di presentazione si registra negli over 50. Tuttavia, il 60% dei casi viene diagnosticato nei neonati.

Il rischio di sviluppare la leucemia linfoblastica acuta è stimato in 1 su 1.000, con una probabilità maggiore nelle femmine rispetto ai maschi. Nonostante la diagnosi sia più frequente, i bambini hanno una prognosi migliore rispetto agli adulti.

Alyssa era stata trattata secondo il protocollo standard. Ha ricevuto la chemioterapia e un trapianto di midollo osseo. Ma la sua risposta era stata scarsa e non vi era alcuna prospettiva di remissione della malattia.

Il nuovo trattamento per curare il suo cancro è apparso come l’ultima opzione. I ricercatori che conducevano esperimenti con la terapia di editing di base hanno offerto alla sua famiglia di partecipare a una sperimentazione clinica.

Era la prima volta che sarebbe stato testata sugli esseri umani. Alyssa ha accettato e il risultato è stato più che gratificante.

Come funziona questa nuova terapia contro il cancro?

La terapia del base editing si avvale della composizione dell’acido desossiribonucleico, o DNA. In esso risiede l’informazione genetica che codifica come siamo e come funzioniamo.

Gli scienziati sono riusciti ad arrivare a questo codice, che è composto da nucleotidi. La combinazione dei diversi nucleotidi (che sarebbero come le lettere) crea le istruzioni naturali (che sarebbero le parole).

Modificare una lettera (un nucleotide) significa cambiare la parola e, quindi, cambiare le istruzioni con cui si governa l’organismo. La terapia di base-editing crea queste istruzioni a piacimento, per guidare i processi cellulari, in base a ciò che gli scienziati vogliono che una cellula faccia.

Ma non è così semplice come dirlo. La modifica di un nucleotide richiede una tecnologia specifica e l’esecuzione delle istruzioni giuste.

Il nuovo trattamento per curare il cancro di Alyssa ha richiesto non uno, ma diversi passaggi:

1. Un donatore ha messo a disposizione dei linfociti che sono stati modificati con una terapia di editing delle basi in modo che l’organismo di Alyssa non li attaccasse.
2. Questi stessi linfociti donati sono stati nuovamente modificati in modo che non si attacchino a vicenda, cosa molto comune nella donazione di globuli bianchi.
3. Un’altra modifica è stata utilizzata in modo che le cellule donate rimangano invisibili ai trattamenti antitumorali.
4. Infine, è stata apportata l’ultima modifica alla base in modo che i linfociti donati potessero attaccare i linfociti maligni di Alyssa e eliminarli.

Recupero del sistema immunitario

Una volta che le cellule donate e modificate sono entrate nel corpo di Alyssa e hanno distrutto il cancro, è stato necessario organizzare un altro trapianto di midollo osseo per la bambina. In questo modo, il suo sistema immunitario è stato ripristinato.

Anche questo processo non è stato facile. Alyssa è stata esposta a gravi infezioni durante i quattro mesi di degenza in ospedale. Riceveva poche visite e suo fratello non poteva nemmeno avvicinarsi, poiché frequentava la scuola e poteva essere portatore di germi.

Nonostante lo sforzo, il ricovero ha avuto successo. Oggi non c’è più traccia di leucemia nel corpo della bambina e, sebbene si sottoponga ancora a controlli regolari, si presume che il nuovo trattamento per curare il cancro sia una promessa concreta per molti altri pazienti. In particolare, per quei bambini affetti dalla stessa malattia che non rispondono bene alla terapia convenzionale.

Qual è il futuro della terapia del base editing?

Non ci troviamo di fronte soltanto a un nuovo trattamento per curare il cancro. La terapia di base editing è uno sviluppo recente e sono in corso ricerche in tutto il mondo per trovare applicazioni cliniche.

Forse una delle più rilevanti è quella rivolta all’anemia falciforme. Poiché questa patologia risale a un difetto genetico, la correzione dei nucleotidi difettosi potrebbe essere, senza dubbio, risolutiva.

I farmaci genetici potrebbero anche essere creati su misura. Si tratterebbe di produrre una pillola o una fiala adatta alla persona che la riceverà, in modo da trattare la sua particolare malattia senza effetti negativi.

Per il momento, il Great Ormond Street Hospital for Children ha comunicato di avere altri 10 pazienti con una patologia simile a quella di Alyssa. Saranno i prossimi a ricevere questo nuovo trattamento che mira a curare il cancro.